エーザイは、自社創製の経口マルチキナーゼ阻害剤「レンビマ®」（一般名：レンバチニブメシル酸塩）について、子宮体がんを予定される効能または効果として、厚生労働省より希少疾病用医薬品（オーファンドラッグ）に指定されたことを発表した。

希少疾病用医薬品の指定制度は、医療上の必要性が高いにも関わらず、患者数が少なく、研究開発が進まない医薬品等の開発を支援することを目的としている。

具体的な支援内容としては、優先的な治験相談および優先審査の実施、申請手数料の減額、再審査期間の延長、試験研究費への助成金交付、税制措置上の優遇措置がある。

日本における子宮体がんの患者数は約3万人と推定されており、2020年の新規罹患者数は1万7千人以上、また、3千人以上が亡くなったと推定されている。

子宮体がんのうち、9割以上を子宮内膜がんが占めるとされているとのことだ。

「レンビマ」は、「キイトルーダ®」（一般名：ペムブロリズマブ）との併用療法について、少なくともレジメンのプラチナ製剤による前治療歴のある進行性子宮内膜がん（日本では進行性子宮体がん）を対象とした臨床第Ⅲ相試験（309/KEYNOTE-775試験）を日本、米国、欧州などで実施。

同試験において「レンビマ」と「キイトルーダ」の併用療法は、全生存期間と無増悪生存期間の二つの主要評価項目および奏効率の副次評価項目を達成し、現在、日本を含む世界各国で、同試験のデータに基づく効能・効果追加申請の準備中であるという。

なお、「レンビマ」について、同社は、2018年3月にMerck & Co., Inc., Kenilworth, N.J., U.S.A.とグローバルな共同開発と共同販促を行う戦略的提携契約を締結している。

同社は、がん領域を重点領域の一つと位置づけており、がんの「治癒」に向けた画期的な新薬創出をめざしている。

「レンビマ」によるがん治療の可能性の拡大を引き続き追求し、がん患者とその家族の多様なニーズの充足とベネフィット向上により一層貢献していくとのことだ。